維亞臻宣布VSA001注射液在中國家族性乳糜微粒血癥綜合征患者的3期臨床試驗(yàn)取得積極結(jié)果
中國FCS 3期臨床試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)和全部關(guān)鍵次要終點(diǎn)
VSA001在第10個(gè)月甘油三酯中位數(shù)降幅高達(dá)89%，APOC3中位數(shù)降幅高達(dá)93%，與安慰劑組相比具有統(tǒng)計(jì)學(xué)差異
VSA001具有良好的安全性
蘇州2025年3月17日 /美通社/ -- 維亞臻生物技術(shù)（蘇州）有限公司（"維亞臻"）宣布，由維亞臻開展的針對(duì)中國家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）患者的3期臨床試驗(yàn)（CTR20231418/NCT05902598）獲得積極頂線數(shù)據(jù)，成功達(dá)到主要療效終點(diǎn)和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)。
維亞臻首席執(zhí)行官鄒曉明博士表示："FCS是一種嚴(yán)重危及患者健康和生命的疾病，在中國尚未有針對(duì)該適應(yīng)癥的獲批藥物。我們很高興看到VSA001注射液作為維亞臻首個(gè)進(jìn)入3期臨床試驗(yàn)的siRNA藥物，在針對(duì)中國FCS患者的3期臨床試驗(yàn)中獲得積極結(jié)果，展現(xiàn)出顯著的療效和良好的安全性，并與海外已完成的FCS 3期試驗(yàn)結(jié)果高度相似。我們向參與此次研究的患者、護(hù)理人員、研究人員和團(tuán)隊(duì)表示誠摯的謝意，并將繼續(xù)推動(dòng)VSA001在中國的研發(fā)注冊(cè)及商業(yè)化進(jìn)程，讓中國FCS和高甘油三酯血癥患者早日從該藥物獲益。"
本試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心的3期臨床試驗(yàn)，共37名FCS患者隨機(jī)接受每3個(gè)月一次，持續(xù)12個(gè)月的VSA001 25 mg、50 mg或安慰劑皮下注射治療，旨在中國FCS成人患者中評(píng)估VSA001的有效性和安全性。
該研究的主要終點(diǎn)為與安慰劑組相比，第10個(gè)月的空腹血清甘油三酯水平相較于基線的中位變化百分比。第10個(gè)月接受25 mg和50 mg VSA001治療的FCS患者空腹血清甘油三酯水平相較于基線的降幅分別達(dá)到86%和89%。第12個(gè)月接受25 mg和50 mg VSA001治療的FCS患者空腹血清甘油三酯水平相較于基線的降幅分別達(dá)到72%和79%。
在VSA001 25mg 治療組中，90%的FCS患者空腹血清甘油三酯水平在第10個(gè)月降至500 mg/dL以下。第10個(gè)月接受25 mg和50 mg VSA001治療的FCS患者血清載脂蛋白C3（APOC3）中位值相較于基線降低幅度分別達(dá)到93%和92%。
除了成功達(dá)到研究主要終點(diǎn)外，VSA001還達(dá)到所有關(guān)鍵次要研究終點(diǎn)，包括第10個(gè)月和第12個(gè)月血清空腹甘油三酯相較于基線變化百分比，以及第10個(gè)月和第12個(gè)月APOC3水平相較于基線變化百分比。
VSA001在FCS患者中表現(xiàn)出良好的安全性。經(jīng)歷治療相關(guān)不良事件（TEAEs）的患者例數(shù)在VSA001治療組及安慰劑組之間相似，而在VSA001治療組中，嚴(yán)重不良事件的發(fā)生率低于安慰劑組。
