關(guān)注男性健康，這幾種疾病的創(chuàng)新藥在樂城可及
世界衛(wèi)生組織將每年的10月28日定為“世界男性健康日”，呼吁各國關(guān)注男性健康，并加大對男性健康的宣傳力度。2024年是第25個世界男性健康日，希望全社會重視男性健康問題。
男性健康不僅關(guān)乎身體的健康狀態(tài)，還涉及心理、情感和社會層面的多重因素。隨著社會的發(fā)展，男性面臨的健康挑戰(zhàn)日益復(fù)雜，尤其是在罕見疾病的領(lǐng)域，這些疾病往往因其低發(fā)病率而缺乏足夠的關(guān)注和研究。
由于疾病少見，這類疾病的臨床治療手段缺乏，患者未被滿足的治療需求更大。隨著診療水平的進步和醫(yī)藥技術(shù)的發(fā)展，這些少見的男性疾病也出現(xiàn)了新的治療手段。
今天，我們來認(rèn)識這幾種少見疾病，并且相關(guān)特許藥物在國家醫(yī)藥政策支持下，已經(jīng)在博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)實現(xiàn)患者治療可及，為患者的健康提供了新的保障。
1.佩羅尼氏病
佩羅尼氏?。ㄓ⑽模篜eyronie's Disease，簡稱：“PD”，慢性陰莖海綿體炎）是一種獲得性結(jié)締組織疾病，以陰莖白膜形成纖維性或鈣化性的非彈性斑塊為特征，可導(dǎo)致陰莖攣縮變形及勃起時彎曲疼痛及性功能障礙。雖不致命，但對患者的心理和情感影響深遠(yuǎn)。許多男性因羞于啟齒而不愿就醫(yī)，結(jié)果導(dǎo)致病情加重，甚至影響家庭和諧。因此，提升公眾對佩羅尼氏病的認(rèn)知至關(guān)重要。
佩羅尼氏病的病因，一般認(rèn)為是與陰莖白膜受到傷害有關(guān)，包括反復(fù)性的微細(xì)血管損傷或外傷。長期的炎癥反應(yīng)，可以導(dǎo)致結(jié)締組織的變化，而在白膜上形成纖維硬化，進一步發(fā)展成陰莖彎曲。嚴(yán)重時甚至?xí)恋K正常的性生活。常見的風(fēng)險因素包括糖尿病、高血壓、脂肪代謝異常、缺血性心臟病、勃起功能障礙(Erectile dysfunction,ED)、抽煙、飲酒過度等。
溶組織梭菌膠原酶是細(xì)菌膠原酶的組合，作為一種創(chuàng)新的藥物療法，是美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA) 批準(zhǔn)的首個非手術(shù)治療佩羅尼氏病的選擇，也是在病灶內(nèi)注射藥物中有證據(jù)支持的改善陰莖彎曲的治療選擇。通過注射到病變部位可導(dǎo)致手部條索狀攣縮/陰莖膠原斑塊破壞溶解，從而改善患者臨床癥狀/體征。此前，該藥物已在博鰲樂城實現(xiàn)了首例患者治療，成功滿足了中國患者的臨床急需，服務(wù)于國內(nèi)患者。
2.上尿路尿路上皮癌
尿路上皮細(xì)胞癌可以發(fā)生在下尿路(膀胱和尿道)或上尿路(腎盂、腎盞和輸尿管)，其中上尿路尿路上皮癌(Upper Tract Urothelial Carcinoma，UTUC)較少見，只占5-10%。
上尿路尿路上皮癌包括腎盂癌和輸尿管癌，這種癌癥通常起源于尿路上皮細(xì)胞，這些細(xì)胞覆蓋著尿路內(nèi)部的組織。
上尿路尿路上皮癌在早期很難診斷，如果癌癥生長緩慢，您可能沒有任何癥狀。有些人可能會出現(xiàn)的癥狀包括：尿液中有血（血尿）、背部疼痛、體重減輕、泌尿道感染等。大多數(shù)情況下，UTUC 的病因尚不清楚。但存在以下幾個風(fēng)險因素：吸煙、輸尿管或腎臟長期發(fā)炎病史、長期接觸某些化學(xué)物質(zhì)、接觸砷、之前因其他癌癥接受過化療或放射治療、長期使用大量止痛藥、膀胱癌家族史、患有林奇綜合征或巴爾干腎病等。
絲裂霉素凝膠（mitomycin）于2020年4月被美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA)批準(zhǔn)，用于治療成人低級別上尿路尿路上皮癌 (LG-UTUC) 患者。
絲裂霉素凝膠是第一個FDA批準(zhǔn)的治療低級別上尿路尿路上皮癌的非手術(shù)治療選擇，其作用機制是抑制脫氧核糖核酸 (DNA) 的合成，在藥物濃度高時，細(xì)胞 RNA 和蛋白質(zhì)合成也受到抑制。區(qū)別于傳統(tǒng)化療藥物作用全身，該藥物是絲裂霉素和創(chuàng)新凝膠技術(shù)的結(jié)合，冷卻時是液體，通過標(biāo)準(zhǔn)輸尿管導(dǎo)管輸送至病灶處，在人體體溫下變成凝膠，使尿路組織長期暴露在絲裂霉素的作用下，從而實現(xiàn)非手術(shù)方法消除腫瘤。這種創(chuàng)新性的治療為患者提供了一種可保留腎臟的治療方法，幫助患者避免手術(shù)和腎臟切除相關(guān)的長期并發(fā)癥。
3.間質(zhì)性膀胱炎
間質(zhì)性膀胱炎(Interstitial Cystitis，IC)又稱疼痛性膀胱綜合征，是一種慢性炎癥性疾病，主要影響膀胱的間質(zhì)組織。這種疾病很難診斷，盡管治療可以改善患者的生活，但無法治愈。
由于間質(zhì)性膀胱炎的癥狀和嚴(yán)重程度范圍很廣，大多數(shù)臨床醫(yī)生認(rèn)為它可能是由多種疾病引起的。如果那你的尿痛持續(xù)超過6周，并且不是由感染或腎結(jié)石等其他疾病引起的，則你可能患有間質(zhì)性膀胱炎。
導(dǎo)致間質(zhì)性膀胱炎的原因尚不清楚，但它可能由以下情況引起：過敏、血管疾病、自身免疫性疾病、膀胱壁內(nèi)膜缺陷、尿液中存在異常物質(zhì)、標(biāo)準(zhǔn)檢測無法發(fā)現(xiàn)的異常感染類型等。臨床癥狀包括尿頻、尿急、尿痛、膀胱區(qū)域的不適感以及排尿困難。
戊聚糖聚硫酸鈉此前獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA)批準(zhǔn)，適用于治療間質(zhì)性膀胱炎中緩解膀胱疼痛或不適。該藥物是一種半合成的硫酸多糖，一種類似肝素的大分子碳水化合物衍生物，可粘附在膀胱表面，補充有缺陷的膀胱層。戊聚糖聚硫酸鈉適用于緩解間質(zhì)性膀胱炎相關(guān)的膀胱疼痛或不適的患。當(dāng)患者接受 6 個月或更長時間的治療時，可以達(dá)到最大的治療反應(yīng)。
在世界男性健康日之際，我們希望通過科普教育，讓更多人了解這些罕見疾病及其影響，關(guān)注男性健康，推動創(chuàng)新藥物在患者群體的可及，為患者治療多一種選擇，共同為健康的未來努力。
關(guān)于博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心
博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心（以下簡稱為“中心”）成立于2020年4月，由海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局、維健投資（香港）有限公司、博鰲未來醫(yī)院三方共建于海南博鰲，旨在“與全球同步的速度，致力于將先進的罕見病產(chǎn)品導(dǎo)入中國市場，給中國及周邊國家和地區(qū)的罕見病患者及家庭帶來新希望”。了解中心的詳細(xì)信息及可及藥物可訪問官網(wǎng)或者關(guān)注“博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心”微信公眾號。
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參考資料：
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[2] 溶組織梭菌膠原酶-FDA說明書-2021年5月修改版
[3] 中國醫(yī)師協(xié)會泌尿外科醫(yī)師分會腫瘤專業(yè)委員會,中國醫(yī)師協(xié)會泌尿外科醫(yī)師分會上尿路尿路上皮癌(CUDA-UTUC)協(xié)作組. 上尿路尿路上皮癌診斷與治療中國專家共識[J]. 中華泌尿外科雜志,2018,39(7):485-488. DOI:10.3760/cma.j.issn.1000-6702.2018.07.002.
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[5] Cox A, Golda N, Nadeau G, Curtis Nickel J, Carr L, Corcos J, Teichman J. CUA guideline: Diagnosis and treatment of interstitial cystitis/bladder pain syndrome. Can Urol Assoc J. 2016 May-Jun;10(5-6):E136-E155. doi: 10.5489/cuaj.3786. Epub 2016 May 12. PMID: 27790294; PMCID: PMC5065402.
[6] 戊聚糖聚硫酸鈉-FDA說明書2021年3月12日修改版
